A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou, nesta sexta-feira 4, a importação e utilização excepcional do medicamento experimental ALN-6457 para o tratamento do influenciador Lito Sousa, de 59 anos, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ). O medicamento ainda está em estágio anterior ao desenvolvimento clínico e não possui estudos clínicos formalmente iniciados para a doença em seres humanos.
Com a autorização, Lito será o primeiro paciente a receber o ALN-6457. O pedido foi feito pelo Hospital Israelita Albert Einstein, onde o influenciador realiza o tratamento, para permitir o uso individual da substância por meio de importação por pessoa física.
Segundo a Anvisa, Lito foi aceito em um programa de uso compassivo de uma empresa no exterior. A agência considerou, na análise do pedido, que a doença apresenta evolução rápida, letal e irreversível. Outro fator levado em conta foi a ausência de patrocinador ou representante responsável pelo medicamento no Brasil.
Após a autorização, a importação do medicamento deverá ser realizada pela equipe responsável pelo paciente.
Diagnóstico foi confirmado em agosto
A confirmação de que Lito Sousa tem doença de Creutzfeldt-Jakob foi divulgada pela esposa dele, a empresária Mila Seidl, em 21 de agosto. O diagnóstico ocorreu após semanas de investigações neurológicas realizadas em São Paulo.
De acordo com o relato da família, o influenciador apresenta perda progressiva dos movimentos do corpo, mas permanece lúcido. Depois de receber alta hospitalar em São Paulo, ele passou a receber atendimento em casa.
Antes da autorização do medicamento, Lito também havia recorrido às redes sociais para buscar alternativas de tratamento. Em um vídeo publicado no Instagram, ele aparece falando em inglês e fazendo um apelo à Ionis Pharmaceuticals, ao Broad Institute, à Universidade Harvard e à Mayo Clinic para conseguir uma vaga em algum estudo experimental relacionado à doença.
O que é a doença de Creutzfeldt-Jakob
A doença de Creutzfeldt-Jakob é uma condição neurológica rara e grave. Ela faz parte do grupo das doenças priônicas, provocadas por alterações na estrutura de proteínas presentes no cérebro.
Segundo o neurologista Fernando Freua, citado pela CNN Brasil, a DCJ é a forma mais conhecida entre as doenças priônicas. O grupo também inclui a Síndrome de Gerstmann-Sträussler-Scheinker (GSS), a Insônia Fatal Familiar e o Kuru.
A doença está relacionada a uma proteína anormal chamada príon, considerada altamente estável e resistente a métodos convencionais de desinfecção físico-química. Todos os seres humanos possuem a proteína priônica, codificada pelo gene PRNP, no cérebro. O problema ocorre quando ela perde sua forma tridimensional correta, o que pode acontecer por razões genéticas ou por fatores ainda não compreendidos pela ciência.
Entre as primeiras manifestações podem estar o declínio cognitivo, perda de memória, comprometimento da linguagem e dificuldade para planejar e executar tarefas do cotidiano.
Atualmente, não existe terapia capaz de reverter ou interromper a evolução da doença. Devido à rapidez com que o quadro avança, o protocolo médico atual orienta o encaminhamento imediato do paciente para cuidados paliativos após a confirmação do diagnóstico.
Medicamento ainda é experimental
A autorização concedida pela Anvisa permite o uso excepcional do ALN-6457, mas não significa que o medicamento tenha eficácia comprovada contra a doença de Creutzfeldt-Jakob.
A substância ainda está em uma etapa anterior ao desenvolvimento clínico e não teve estudos clínicos formalmente iniciados em seres humanos para essa doença. Por isso, o tratamento de Lito ocorre em caráter excepcional e individual, dentro do programa de uso compassivo.
